PTC Therapeutics uzyskał pozytywną opinię CHMP dla TranslarnaTM(Ataluren)
- Pierwsze leczenie przyczynowe dla Dystrofii Mięśniowej Duchenne’a
South Plainfield,NJ - 23 maja 2014 - PTC Therapeutics, Inc. ogłosiła, że komitet naukowy CHMP w Europejskiej Agencji Leków pozytywnie rozpatrzył wniosek o warunkowe wprowadzenie na rynek leku TranslarnaTM (ataluren) jako metody leczenia dla mutacji nonsensownej dystrofii mięśniowej Duchenne'a (nmDMD) u pacjentów w wieku pięciu i więcej lat.
"Jesteśmy bardzo zadowoleni z opinii CHMP dotyczącej wniosku o dopuszczenie do obrotu Translarny oraz poziomu zaangażowania członków CHMP, jakiego doświadczyliśmy w całym procesie przeglądu," - mówi Robert J. Spiegel, MD, główny lekarz z PTC Therapeutics. „Jesteśmy wdzięczni pacjentom, rodzinom, grupom wsparcia i lekarzom, którzy wspierali PTC Therapeutics przez wiele lat badań i rozwoju Translarny. Ważne jest, aby pamiętać, że ta podróż jeszcze trwa i będzie trwać aż do zakończenia 3 fazy testów Translarny. 3 faza testów potwierdzi ostatecznie działanie w przypadku nmDMD (ACT DMD). Jest to priorytet dla PTC i społeczności DMD.”
Dr Craig McDonald, profesor medycyny fizycznej i rehabilitacji na Uniwersytecie Kalifornijskim w Davis, który opracował i zatwierdził test 6-minutowego marszu, jako podstawowy test działania leku dla dystrofii mięśniowej Duchenne'a, stwierdził: "To historyczny dzień dla całej społeczności DMD. Translarna jest pierwszą metodą leczenia przyczynowego mutacji nonsensownej DMD, która otrzymała pozytywną opinię CHMP. Faza 2b testów klinicznych dostarczyła przekonujących dowodów, mierzonych testem 6‑minutowego marszu, na to że Translarna spowalnia postęp choroby.”
Klinicznie znaczące korzyści w postaci wyniku 31.3 metra w 6-minutowym marszu, w porównaniu z placebo, uzyskano po 48 tygodniach leczenia u chorych w wieku pięć lat i starszych, przy czym zauważono również pozytywne tendencje w wielu innych wskaźnikach skuteczności. Ponadto w określonej wcześniej grupie pacjentów z wynikiem wyjściowym mniejszym niż 350 metrów w 6-minutowym marszu, zaobserwowano wydłużenie marszu o 68 metrów po otrzymywaniu Translarny w dawce 40mg/kg masy ciała dziennie, w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo.
Warunkowe zatwierdzenie przez Komisję Europejską bazujące na pozytywnej opinii CHMP umożliwiłoby dzieciom z nmDMD w Unii Europejskiej dostęp do Translarny podczas gdy PTC Therapeutics będzie kończyło procedury prób klinicznych.
Opinia CHMP będzie stanowić podstawę do formalnej decyzji Komisji Europejskiej (KE) o warunkowym dopuszczeniu do obrotu. Komisja Europejska zapozna się z opinią CHMP i wyda ostateczną decyzję w ciągu trzech miesięcy. Decyzja o warunkowym dopuszczeniu do obrotu pozwoli firmie na sprzedaż Translarnyw 28 państwach członkowskich Unii Europejskiej, a także w państwach członkowskich Europejskiego Obszaru Gospodarczego: Islandii, Liechtensteinu i Norwegii.
„Gratulujemy PTC Therapeutics punktu zwrotnego jakim jest decyzja CHMP," - powiedziała Elizabeth Vroom - Przewodnicząca United Parent Project Muscular Dystrophy (UPPMD). „Podziwiamy PTC za poświęcenie dla społeczności i wytrwałość w realizacji zaleceń regulacyjnych, aby zapewnić dostęp do Translarny pacjentom najszybciej jak to jest możliwe. Pionierska praca firmy utorowała drogę kolejnym firmom, co zachęca z kolei naukowców do opracowywania kolejnych terapii dla DMD, " - kontynuuje. "EMA zasługuje na uznanie za dostrzeżenie potrzeby dotąd niezaspokojonej, jaką jest konieczność tworzenia nowych metod leczenia tej nieubłaganie postępującej choroby.”
Filippo Buccella - Prezes Parent Project Italy i członek zarządu UPPMD, mówi: "Po trzydziestu latach od odkrycia genu dystrofiny, zaczynamy wreszcie dostrzegać światełko w tunelu. Po raz pierwszy w historii Duchenne'a, jesteśmy świadkami procesu zatwierdzania leku leczącego przyczynę DMD. Ten pozytywny wynik jest zwieńczeniem wysiłków firmy, która zawsze wierzyła we współpracę z pacjentami i lekarzami. Wytrwałość tej społeczności pozwoliła na realizację marzenia, które daje nadzieję chłopcom dotkniętym nmDMD w Europie. Nasza praca jako wspólnoty pacjentów nie jest jeszcze zakończona. Będziemy gotowi do uczestnictwa z PTC w kolejnych etapach tego procesu, jak również mamy nadzieję na współpracę z wieloma innymi firmami nad kolejnymi nowymi terapiami dedykowanymi dystrofii Duschenne’a.”
W styczniu 2014 CHMP wydała negatywną opinię, lecz PTC wnioskowało o ponowne rozpatrzenie wniosku. Pozytywna opinia jest oparta na analizie danych zbieranych przez 48 tygodni fazy 2b na 174-u pacjentach z zastosowaniem podwójnie ślepej próby z wykorzystaniem placebo. Próby te wykazały, że pacjenci nmDMD leczeni Translarną (dawką 40 mg/kg na dobę) chodzili średnio o 31,3 metrów dalej niż pacjenci przyjmujący placebo. Zmiany te były mierzone od czasu rozpoczęcia leczenia przez 48 tygodni przyjmowania leku podczas 6-minutowego marszu. Pacjenci otrzymujący Translarnę wykazywali wolniejsze tempo spadku chodzenia, w oparciu o analizę czasu do 10% pogorszenia wyniku w 6MWD. Wyniki wykazały, że Translarna jest lekiem bezpiecznym, na ogół dobrze tolerowanym. Poważne działania niepożądane były rzadkie; uznano, że nie są związane z Translarną. Aktualnie 3 faza badań klinicznych PTC jest w toku i oczekuje się zamknięcia rekrutacji w połowie 2014 roku.
"Pozytywna opinia CHMP dla warunkowego zatwierdzenia Translarny w mutacji nonsens dystrofii mięśniowej Duchenne'a jest ważnym kamieniem milowym dla społeczności DMD. Jesteśmy niezwykle dumni z tego wspólnego osiągnięcia, jakim jest przyspieszenie dostępu do Translarny dla pacjentów z DMD mutacji nonsens" - powiedział Stuart W. Peltz, Ph.D., dyrektor generalny PTC Therapeutics, Inc. „DMD jest postępującą chorobą, na którą obecnie nie istnieją żadne zatwierdzone metody leczenia. Jak wcześniej ujawniono, do połowy 2014 roku chcemy wypełnić rejestr pacjentów do naszej 3 globalnej fazy badań. Wyniki tej części procesu są kluczowe dla osiągnięcia pełnej zgody w UE, jak i USA. Zakładając, że KE zatwierdzi warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu Translarny do leczenia nmDMD, dzisiejsza decyzja oznacza, że równolegle do tego wysiłku, będziemy w stanie zapewnić pacjentom bezpośredni dostęp do Translarny z pełnym zaangażowaniem na jakie DMD zasługuje."
O warunkowym zatwierdzeniu
Warunkowe zatwierdzenie jest udzielane na podstawie pozytywnego stosunku korzyści/ryzyka w dostępnych danych, które choć są jeszcze niepełne, wskazują na to, że korzyści dla zdrowia publicznego wynikające z natychmiastowej dostępności leku przewyższają ryzyko. Firma zobowiązuje się wobec KE do wykonania dalszych badań. Zatwierdzenie jest odnawiane co roku, aż wszystkie warunki zostaną spełnione. Wtedy zmienia się status zatwierdzenia z
warunkowego na pełne. Warunkowe dopuszczenia mogą być przyznane wyłącznie na leki, które spełniają wszystkie wymogi medyczne, to znaczy, że dany lek jest przeznaczony dla pacjentów cierpiących na choroby, których leczenie nie jest jeszcze w pełni dostępne. Dlatego tak ważnym, jest by proces dopuszczeń leków gwarantował jak najszybszy dostęp pacjentów do nowych terapii.
O TranslarnaTM(Ataluren)
Translarna, odkryta i opracowana przez PTC Therapeutics Inc. to terapia podbudowania białka zaprojektowana tak, by umożliwić utworzenie funkcjonującego białka u pacjentów z zaburzeniami genetycznymi spowodowanymi mutacją nonsensowną. Mutacja nonsensowna to zmiana w kodzie genetycznym powodująca przedwczesne zatrzymanie syntezy istotnego białka. Powstałe zaburzenia określa się, na podstawie tego, które białko nie może być w całości syntetyzowane, przez co nie funkcjonuje ono prawidłowo, jak na przykład dystrofina w dystrofii mięśniowej Duchenne'a. Rozwój Translarny był finansowany z dotacji Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Inc. (spółka non-profit Cystic Fibrosis Foundation); Muscular Dystrophy Association; Wydziału Rozwoju Leków Sierocych FDA, Narodowego Centrum Zasobów Badawczych Stanów Zjednoczonych, Narodowego Instytutu Serca, Płuc i Krwi (Maryland, USA) oraz Parent Project Muscular Dystrophy.
O PTC Therapeutics, Inc
PTC jest spółką biofarmaceutyczną skupiającą się na odkryciu i rozwoju podawanych doustnie leków drobnocząsteczkowych, których zadaniem jest kontrola procesów potranskrypcyjnych. Procesy te regulują tempo i czas produkcji białek i są niezbędne do prawidłowego funkcjonowania komórek. PTC odkryło możliwość dedykowania swoich działań wielu różnym obszarom terapeutycznym w tym chorobom rzadkim, onkologii czy chorobom zakaźnym. PTC opracowało opatentowane technologie, które wykorzystuje na drodze odkrywania nowych leków jak i współpracy z wiodącycmi firmami farmaceutycznymi. Więcej informacji o firmie można znaleźć na stronie internetowej www.ptcbio.com.
Stwierdzenia dotyczące przyszłości:
Wszystkie oświadczenia, poza historycznymi faktami, zawarte w niniejszej informacji prasowej, w tym stwierdzenia dotyczące przyszłych oczekiwań, planów i perspektyw dla PTC, tempa zezwoleń prawnych, w tym wszelkich postanowień (pozytywnych lub negatywnych) Komisji Europejskiej w odniesieniu do warunkowego dopuszczenia do obrotu Translarny w przypadku nmDMD, rozwoju i potencjalnego rynku Translarny, w tym szacunków firmy dotyczących wielkości populacji pacjentów nmDMD, badaniu klinicznym 3 fazy dla Translarna w nmDMD, w tym ostatecznych terminów rekrutacji do tego procesu, włączając zdolności do zaspokojenia zobowiązań niezbędnych do uzyskania pełnej zgody na stosowanie Translarny w nmDMD oraz sposób zarządzania, są oświadczeniami wybiegającymi w przyszłość. Inne wypowiedzi prognozujące można określić słowami: "przewidywać", "uważać", "szacować", "oczekiwać", "zamierzać", "mniemać", "planować" "przewidywać", "projekt", "cel", "potencjał", "będzie", , "może", "powinien", "kontynuować" i podobne wyrażenia.
Rzeczywiste wyniki, wydajność oraz osiągnięcia mogą się znacznie różnić od tych wyrażonych lub sugerowanych w wypowiedziach prognozujących, które zakłada się w oparciu o różne czynniki ryzyka i niepewności, w tym między innymi te związane z oczekiwaniami dla zgód, w tym również odnośnie stanowiska Komisji Europejskiej w sprawie warunkowego dopuszczenia do obrotu Translarny w przypadku nmDMD, wszczęcia i prowadzenia badań klinicznych, dostępności danych z badań klinicznych, podejścia naukowego oraz ogólnego postępu w rozwoju, dostępności i powodzeniu produktów PTC Therapeutics Inc. W oparciu o akceptację na rynku przez lekarzy, pacjentów, płatników oraz w oparciu o inne czynniki dotyczące społeczności medycznej niezbędne dla sukcesu leku na rynku komercyjnym. Inne czynniki, które bierze się pod uwagę omówione są w rozdziale "Czynniki ryzyka" ostatniego raportu kwartalnego PTC Therapeutics Inc. na Formularzu 10-Q, który jest złożony w dokumentacji amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Uczestnicy badań są zobowiązani do starannego rozważenia wszystkich tych czynników. Ponadto stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszej informacji prasowej stanowią poglądy PTC tylko na dzień publikacji niniejszego komunikatu. Spodziewa się, że kolejne wydarzenia spowodują zmiany w prognozach. Jednakże, podczas gdy PTC może zdecydować się zaktualizować te wypowiedzi prognozujące w pewnym momencie w przyszłości, nie jest to zobowiązaniem PTC. Niniejsze stwierdzenia dotyczące przyszłości nie powinny być traktowane jako reprezentatywne dla poglądów PTC z każdym dniem następującym po dacie publikacji tejże informacji prasowej.
